Исследователи заявили, что впервые изменили геном человеческих эмбрионов с помощью точного метода редактирования – base editing.
Метод называют более аккуратным, чем классический CRISPR/Cas9: он не разрезает обе цепи ДНК, а меняет отдельные “буквы” генетического кода. В эксперименте ученые работали с двумя участками – PCSK9 и HBG. Редактирование оказалось эффективным и, в отличие от CRISPR/Cas9 с двойным разрывом ДНК, не привело к крупным делециям или хромосомным нарушениям.
Авторы работы также сообщили, что небольшие вставки или удаления после редактирования встречались редко, а побочная активность зависела от выбранной направляющей РНК. Когда редактор доставляли в виде белка при оплодотворении или на пронуклеарной стадии, эмбрионы развивались до стадии бластоцисты. А вот доставка в виде РНК приводила к остановке раннего развития.
Но до клиники технологии далеко. Журнал Nature пишет, что работа вызвала не только интерес, но и тревогу среди ученых и биоэтиков: одни видят в ней шаг к исправлению мутаций, вызывающих тяжелые болезни, другие опасаются коммерческой гонки и попыток редактировать эмбрионы ради “улучшенных” признаков – например, интеллекта.
Smartpress.by ранее писал о китайском ученом Хэ Цзянькуе, который отсидел срок после эксперимента с генетически отредактированными детьми. В разных странах использование отредактированных человеческих эмбрионов ограничивают: обычно запрещают перенос таких эмбрионов в матку и создание детей с измененным геномом. Также мы рассказывали о первом персонализированном генном препарате для младенца с редким смертельным заболеванием – это пример редактирования ДНК у пациента, а не наследуемого изменения эмбриона.
