Двое детей в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью лекарственного препарата "Золгенсма" (Zolgensma), сообщает Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы производителя лекарства — швейцарской фармкомпании Novartis.
Причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность после введения препарата. Она наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы противовоспалительных средств кортикостероидов, говорится в заявлении компании.
Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, характеризующаяся развитием прогрессирующей мышечной слабости. Она начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. В мире существует три препарата для ее лечения: "Спинраза", "Рисдиплам" и "Золгенсма". Первые два нужно вводить постоянно, третий — один раз в возрасте до двух лет. Дети, которые получают "Золгенсму" в течение полугода после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.
В Беларуси "Золгенсму" впервые применили в декабре 2020 года. Дозу получила Даша Шепетовская, которая была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, где методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным доступом к препарату. Всего в стране 4 ребенка получили этот самый дорогой препарат в мире.
Один укол "Золгенсма" стоит $2,125 млн. Цена "Спинразы" — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость "Рисдиплама" — $340 тыс. в год.
***
Читайте нас в Viber и Telegram