Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила разрешение на использование в России препарата "Золгенсма", который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Это один из трех существующих в мире препаратов, помогающих при спинальной мышечной атрофии. Для спасения ребенка достаточно одного укола, но его цена превышает $2 млн, пишет РБК.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существуют три препарата от СМА: "Спинраза", "Рисдиплам" и "Золгенсма". В России раньше были зарегистрированы только "Спинраза" и "Рисдиплам". Эти препараты надо принимать пожизненно.
В отличие от них укол "Золгенсма" делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят "Золгенсму" в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.
Это самый дорогой препарат в мире: один укол стоит $2,125 млн. Цена других лекарств от СМА меньше, но они тоже дорогие: стоимость "Спинразы" — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость "Рисдиплама" — $340 тыс. в год.