Врачи и ученые из Лондона нашли способ лечения у детей тяжелой дистрофии сетчатки, связанной с дефицитом гена AIPL1. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet.
Для лечения пациентов, а это четыре ребенка в возрасте от года до 2,8 лет, которые юридически считались слепыми от рождения, избрали генную терапию. Для этого здоровые копии гена AIPL1 поместили в безвредный вирус. Специально разработанный препарат ввели в один глаз каждому ребенку в ходе часовой операции по удалению опухоли.
После пяти лет эксперимента врачи сделали вывод, что терапия помогла значительно улучшить остроту зрения у таких детей и защитить их от дегенерации сетчатки. При этом серьезных побочных эффектов у лечения не выявлено.
Отмечается, что прогресс пациентов такой, что все они узнают своих родителей, могут находить игрушки, а некоторые научились писать и читать.
