Исследователи из Массачусетского технологического института (MIT) представили новый метод генной терапии, который отличается беспрецедентной точностью и безопасностью. Разработанная ими система редактирования генов в 60 раз реже допускает ошибки, чем существующие технологии. Это может радикально изменить подход к лечению сотен генетических заболеваний.
Что изменилось
Метод основан на усовершенствовании так называемого редактирования праймом (prime editing) – технологии, позволяющей заменять дефектные участки ДНК без разрыва обеих цепей, как в традиционном CRISPR.
По словам одного из ведущих авторов исследования, Филиппа Шарпа, новая система “обеспечивает гораздо более точное редактирование без усложнения доставки или дополнительных этапов”.
Почему это важно
Ошибки при редактировании генома могут быть опасны, особенно если затрагивают критически важные гены или провоцируют онкологические процессы. Поэтому главная задача в генной терапии – снизить риск непреднамеренных мутаций. Новый метод MIT делает это возможным, открывая путь к созданию безопасных лекарств нового поколения.
“Я думаю, это в конечном итоге станет самым безопасным и эффективным способом для лечения генетических заболеваний”, – отметил профессор Роберт Лангер, соавтор исследования и один из основателей Института Коха при MIT.
Что дальше
Команда работает над улучшением доставки редакторов в определенные ткани и ожидает, что новая технология будет интегрирована в исследования других лабораторий. По словам научного руководителя проекта Викаша Чаухана, технология уже доказала свою эффективность при работе с клетками человека и мышей.
Как ранее писал Smartpress.by, методы редактирования генов переживают революцию с момента открытия системы CRISPR. Однако до сих пор одной из главных проблем оставалась точность. Новый метод, разработанный в MIT, может стать ключевым шагом к безопасной генной терапии, применимой в клинической практике.
