Ученые обнаружили, что соединение, похожее на действующее вещество препарата “Виагра”, может стать основой нового лечения редкого и смертельно опасного генетического заболевания – атаксии Фридрейха.
Исследование показало, что это вещество может улучшать работу клеток и снижать повреждение тканей, которое возникает при болезни.
Что такое атаксия Фридрейха
Атаксия Фридрейха – редкое наследственное заболевание, которое поражает нервную систему и сердце. Обычно болезнь проявляется в детстве или подростковом возрасте. Со временем она приводит к нарушению координации движений, проблемам с равновесием, слабости мышц, сердечным осложнениям.
Со временем состояние пациентов ухудшается, и многие теряют способность ходить. Эффективных методов лечения пока не существует.
Как работает новое соединение
В центре исследования – молекула, связанная с действием ингибиторов фосфодиэстеразы-5 (PDE5) – группы препаратов, к которой относится и “Виагра”.
Эти вещества усиливают сигналы, которые регулируют работу клеток и кровеносных сосудов.
В экспериментах ученые обнаружили, что такое соединение может улучшать работу митохондрий – структур внутри клетки, которые отвечают за производство энергии.
При атаксии Фридрейха именно митохондрии работают неправильно, что приводит к повреждению клеток.
Результаты экспериментов
В лабораторных исследованиях новое соединение помогло улучшить энергетический обмен в клетках, снизить уровень клеточного стресса, уменьшить повреждение тканей.
По словам исследователей, результаты показывают, что этот подход может стать перспективным направлением лечения заболевания.
До применения у людей еще далеко
Несмотря на обнадеживающие результаты, ученые подчеркивают, что работа находится на ранней стадии.
Пока исследования проводились в лабораторных условиях и на клеточных моделях. Перед тем как препарат можно будет применять у людей, потребуются дополнительные эксперименты и клинические испытания.
Тем не менее исследователи считают, что открытие может стать важным шагом к созданию терапии для атаксии Фридрейха, для которой сейчас существует крайне мало вариантов лечения.
