Ученые из Каролинского института совместно с китайскими коллегами представили прорыв в лечении врожденной глухоты. Однократная инъекция генной терапии помогла восстановить слух у всех десяти участников клинического исследования — от малышей до взрослых. Результаты опубликованы в журнале Nature Medicine.
Терапия направлена на мутацию гена OTOF, вызывающую дефицит белка отоферлина, необходимого для передачи слуховых сигналов от уха к мозгу. Участникам — в возрасте от 1 до 24 лет — вживили в улитку вирус с "исправленным" геном. Уже через месяц слух начал восстанавливаться.
"Это огромный шаг вперёд в генетическом лечении глухоты, который может изменить жизнь детей и взрослых", — отметил Маоли Дуан, один из авторов исследования и доцент Каролинского института.
Эффект оказался особенно ярким у детей: семилетняя участница исследования через четыре месяца уже свободно разговаривала с матерью. Но и взрослые пациенты сообщили о значительном улучшении слуха. Средняя воспринимаемая громкость звуков уменьшилась с 106 до 52 децибел.
Никаких серьезных побочных эффектов зафиксировано не было. Самая частая реакция — кратковременное снижение количества определенных белых кровяных телец.
По словам доктора Дуаня, это только начало. Следующая цель — терапия для более распространенных генетических форм глухоты, связанных с генами GJB2 и TMC1. Хотя их труднее "перепрограммировать", эксперименты на животных дают обнадеживающие результаты.
Это открытие может стать основой для новых стандартов лечения врождённой глухоты в будущем.
