57-летний мужчина, страдающий диабетом 1-го типа с детства, внезапно перестал нуждаться в ежедневных инъекциях инсулина. Это стало возможным благодаря трансплантации особых клеток, отредактированных по технологии CRISPR. С тех пор его организм сам вырабатывает необходимое количество гормона – и это без использования иммуносупрессивных препаратов, которые обычно необходимы при трансплантациях.
Речь идет о так называемых инсулин-продуцирующих клетках, полученных из стволовых и генно модифицированных с помощью CRISPR-Cas9, чтобы избежать иммунного отторжения. Эти клетки были имплантированы пациенту в рамках клинического исследования компании Vertex Pharmaceuticals.
Почему это важно?
Классическое лечение диабета 1-го типа – это постоянный контроль сахара в крови и многократные инъекции инсулина. Пересадка клеток, способных самостоятельно регулировать этот процесс, уже обсуждалась в научном сообществе, но до сих пор требовала пожизненного подавления иммунитета. Новый метод лишен этого недостатка.
Исследование все еще продолжается, однако ранние результаты впечатляют: у пациента нет признаков отторжения клеток, а уровень глюкозы остается стабильным. Если успех будет подтвержден на более широкой выборке, это откроет путь к полноценному излечению диабета, а не просто контролю над ним.
Исследование находится на ранней стадии, и FDA еще не одобрило широкое клиническое применение. Однако уже в ближайшие годы возможны новые испытания с участием большего количества пациентов.
