За последние два года сделаны серьезные прорывы в применении технологий, основанных на методе генного редактирования, пишет nature.com.
Исследователи добились успешного редактирования генома в мышах, что позволяет надеяться на возможность коррекции генетических мутаций человека, вызывающих начальные неврологические расстройства. В числе таких — чередующаяся гемиплегия детства, болезнь Хантингтона, атаксия Фридрейха, а также эпилепсия и интеллектуальные нарушения, связанные с мутациями в определенных генах.
Одна из лидирующих фигур в этой области Моника Коэнраадс, глава Rett Syndrome Research Trust из Коннектикута, подчеркивает: «Данные никогда не были такими убедительными. Это уже не научная фантастика — все ближе к реальности».
Однако работа над терапиями для головного мозга сопряжена с уникальными трудностями. В отличие от печени, где лечебный набор можно доставить в клетки с помощью жировых частиц, мозг защищен гематоэнцефалическим барьером, что затрудняет доставку генов — ученые сейчас ищут аналогичные методы для его преодоления.
Что мы имеем сегодня:
— успешная коррекция мутаций, вызвавших серьезные болезни, в мышиной модели;
— редактирование генома впервые нацелено на мозг;
— надежда на начало клинических испытаний в ближайшие годы.
Почему это важно?
Потенциал таких методов огромен: оправдывая ожидания многих семей, столкнувшихся с наследственными мозговыми расстройствами, эти технологии могут стать первым доведенным до клинической стадии способом лечения ряда неизлечимых ранее заболеваний.
