14:52
07.09.2024
Генная терапия, направленная на коррекцию мутации, приводящей к почти полной потере зрения, позволила улучшить зрение пациентов в 100 раз и даже в 10 тысяч раз у некоторых из них. Результаты исследования были опубликованы в журнале "The Lancet". Об этом пишет "Газета.ру".
Ведущий автор исследования пояснил, что улучшение в 10 тысяч раз эквивалентно тому, что пациент может видеть окружающий мир в лунную ночь на улице, а не в помещении, где требуется яркое освещение.
В эксперименте участвовали 15 человек, в том числе трое детей, страдающих врожденным амаврозом Лебера из-за мутаций в гене GUCY2D, что приводит к тяжелой потере зрения еще в младенчестве. Очки неэффективны при этом заболевании.
Ученые провели тестирование различных доз генной терапии ATSN-101, используя аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки препарата в клетки сетчатки. Улучшения зрения наблюдались уже в течение первого месяца после применения терапии и продолжались не менее 12 месяцев. Из девяти пациентов, получивших максимальную дозу препарата, у двоих зрение улучшилось в 10 тысяч раз.
Ведущий автор исследования пояснил, что улучшение в 10 тысяч раз эквивалентно тому, что пациент может видеть окружающий мир в лунную ночь на улице, а не в помещении, где требуется яркое освещение.
В эксперименте участвовали 15 человек, в том числе трое детей, страдающих врожденным амаврозом Лебера из-за мутаций в гене GUCY2D, что приводит к тяжелой потере зрения еще в младенчестве. Очки неэффективны при этом заболевании.
Ученые провели тестирование различных доз генной терапии ATSN-101, используя аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки препарата в клетки сетчатки. Улучшения зрения наблюдались уже в течение первого месяца после применения терапии и продолжались не менее 12 месяцев. Из девяти пациентов, получивших максимальную дозу препарата, у двоих зрение улучшилось в 10 тысяч раз.
