Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило терапию на основе генетического редактирования. Об этом сообщается на сайте организации.
Специалисты одобрили применение двух новых методов лечение – Casgevy и Lyfgenia. Терапия на основе CRISPR – генетические "ножницы", позволяющие вырезать, вставлять или изменять определенные участки генома для приобретения необходимых свойств. Ранее подобное лечение разрешили в Великобритании.
В материале говорится, что генетические "ножницы" возможно применять для лечения серповидноклеточной анемией у пациентов возрастом 12 лет и старше."Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие возможности лечения ограничены", – заявил директор Управления терапевтических продуктов Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA Николь Верден.
В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia – 3,1 миллиона долларов.