Впервые в Беларуси сразу трем малышам, родившемся с редким генетическим заболеванием (спинальная мышечная атрофия - СМА), ввели самый дорогой препарат в мире – "Золгенсма".
Как рассказали в Минздраве, такая процедура стала возможной после обращения мам этих детей в Совет Республики - к сбору средств подключилась вся страна.
По словам министра здравоохранения Дмитрия Пиневича, "на сегодня шесть деток уже получили такую терапию. О первых трех уже можно сказать, что есть положительный эффект".
Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, характеризующаяся развитием прогрессирующей мышечной слабости. Она начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. В мире существует три препарата для ее лечения: "Спинраза", "Рисдиплам" и "Золгенсма". Первые два нужно вводить постоянно, третий — один раз в возрасте до двух лет. Дети, которые получают "Золгенсму" в течение полугода после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.
В Беларуси "Золгенсму" впервые применили в декабре 2020 года. Дозу получила Даша Шепетовская, которая была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, где методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным доступом к препарату.
Один укол "Золгенсма" стоит $2,125 млн. Цена "Спинразы" — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость "Рисдиплама" — $340 тыс. в год.
