Австралийские ученые разработали препарат для стимуляции роста и избавления детей от ахондроплазии — наиболее распространенной формы карликовости. Исследование опубликовано в научном издании New England Journal of Medicine.
Экспериментальный препарат получил название инфигратиниб. По результатам второй фазы испытаний средство показало свою эффективность для лечения ахондроплазии в возрасте от трех до 11 лет.
В эксперименте участвовали 72 ребенка из Австралии, Великобритании, США, Испании, Франции и Канады.
Результаты исследования показали, что лекарство увеличивало темпы роста на 2,5 см в год в течение 18 месяцев во время лечения, ускоряя общий рост и улучшая соотношение верхней и нижней частей тела.
Ахондроплазия — генетическое заболевание, которое может вызывать серьезные медицинские осложнения, такие как компрессия спинного мозга, апноэ во сне, искривление ног, сужение позвоночного канала и рецидивирующие инфекции уха.
Дети с ахондроплазией в 50 раз чаще не доживают до пяти лет по сравнению со здоровыми сверстниками.
